Algoloji ve Ağrı Uzmanı Prof. Dr. Nurettin Lüleci, kök hücre tedavisinin uygulanabildiği ve uygulanabileceği hastalıklar ilgili bilgi verdi.
Otoimmün hastalıklar, aşırı aktif bir bağışıklık sisteminin kendi hücrelerine ve dokularına zarar verdiği, yıkıcı sonuçlara yol açan geniş bir dizi rahatsızlığı kapsar. Başka bir deyişle, vücudunuz kendisine zarar verir ve kendisine karşı savaşır. Araştırmacılar genellikle kronik, güçsüzleştirici ve yaşamı tehdit eden 100'den fazla farklı otoimmün hastalık tespit etmişlerdir. Çoğu otoimmün hastalık vakası için standart tedavi, bağışıklık sistemini kontrol altında tutmak için bir çeşit immünosüpresyon (bağışıklığı baskılayıcı) veya steroid (kortizon) tedavisidir. Genellikle bu tedavilerin uzun vadeli yan etkileri faydalardan daha ağır basar.
Ulusal Sağlık Enstitüsü, 23,5 milyon Amerikalı'nın otoimmün hastalıklardan muzdarip olduğunu ve kadın ve çocuklar için en önemli 10 ölüm nedeninden biri olduğunu tahmin ediyor. Otoimmün hastalıkları olan kişiler, hastalıkları kontrol altına almak ve yan etkilerin bir kısmını uzak tutmak için bağışıklık sistemini kontrol etmek veya modüle etmek için doktorlarıyla çalışmayı öğrenirler. Bununla birlikte birçok hasta, farklı ilaçlar ve steroidler kullanarak farklı şikayetlerle baş edecek günlük bir çözüm yoluna sahip değildirler.
Mezenkimal kök hücreler (MSC'ler), immün modülasyon ve büyüme desteği sunan bir tür kök hücredir. Halen, yararlı tedavide kullanımı gösteren, mezenkimal kök hücreler alanında yapılan pek çok klinik çalışma dahil, 15.000'den fazla bilimsel yayın bulunmaktadır.
Hayvanlarda veya insanlarda kök hücre tedavisine cevap veren otoimmün hastalıkların örnekleri arasında Diabetes Mellitus Tip 1, Romatoid Artrit (RA), Multipl Skleroz (MS) ve Sistemik Lupus Eritematozus (SLE) bulunur. Hasar görmüş dokuların iyileşmesinin yanı sıra, kök hücreler, bağışıklık sistemini etkileme, hastalıklarla mücadele yeteneğini koruyarak patolojik tepkileri durdurma konusunda benzersiz bir özelliğe sahiptir. Kök hücreler ve özellikle mezenkimal kök hücreler, iltihaplı dokuyu hedef alır ve çeker ve iltihap önleyici ajanlar üretmeye başlar. Mezenkimal kök hücreler, vücudu immünolojik kendi kendine saldırılara karşı korumak olan bir tür bağışıklık hücresi olan düzenleyici T hücrelerin üretimini indükleme potansiyeline sahiptir.
Solunum araştırmalarında yayınlanan yeni bir çalışmada, farklı mezenkimal kök hücrelerin (MSC'ler) amfizem tedavisindeki etkileri incelenmiştir. Sonuçlar; araştırma farelerdeki akciğer ve kardiyovasküler hasarın, çeşitli MSC enjeksiyonları ile azaldığını göstermektedir.
Amfizem oluşturulan farelerde yapılan kök hücre çalışmalarında hem trakea hem de kandan kök hücre verildiğinde kök hücre kullanımının oluşturulan amfizemdeki yararlarını göstermesine rağmen, deney insanlar üzerinde yapılmamıştır ve şu anda bunu yapmak için bir zaman çizelgesi yoktur. Bununla birlikte araştırmacılar, terapötik önlemleri artırmak amacıyla farklı MSC kaynaklarının ve uygulama yollarının etkilerini karşılaştıran daha fazla araştırma yapmayı beklemektedir. Bazı uygulamalardan yarar görüldüğüne dair anekdotal veriler mevcuttur.
Diyabet, vücudun kan şekeri seviyesini kontrol etmekte sorun yaşadığı bir durumdur. Diyabetin iki ana tipi vardır. Tip 1 diyabetlerde, vücudun kendi beta hücrelerine karşı bağışıklık tepkisi vardır ve söz konusu hücrelere zarar verir ve tahrip eder. Tip 2 diyabette, yeterli insülin üretilmediğinde veya üretilen insülin, vücudun hücre insülinine dirençli hale getirilince düzgün çalışmaz. Tip 2 diyabet, çoğu durumda uygun diyet ve egzersizle yönetilebilirken, Tip 1 diyabet, hastaların kan şekeri seviyelerini düzenli olarak test etmelerini ve gerektiğinde bir enjeksiyon veya pompa aracılığıyla insülin vermelerini gerektirir.
Adipoz türevli mezenkimal hücreler, beta benzeri hücreler de dahil olmak üzere çoklu hücre dizileri oluşturabilen çok amaçlı hücrelerdir. Hücreler, hastaya enjekte edildiğinde iki yolak üzerinden etkilerini gösterdiği kabul edilmektedir. Bu teorilere göre pankreasta ayrılacakları ve hastadaki beta hücrelerinin onarımını destekledikleri veya daha sonra hastanın vücudundaki insülin seviyelerini düzenleyen beta hücrelerin kendilerini farklılaştıracakları düşüncesiyle kök hücre enjeksiyonları uygulanmaktadır. Hastanın sahip olduğu diyabetin ciddiyetine ve tipine bağlı olarak, tedavide hücrelerin sayısı ve işlemin tekrarlanma sayısı ve sonuçları değişmektedir.
Erektil disfonksiyon (ED) genellikle endotel disfonksiyonu ve erektil sinir hasarından kaynaklanır. Son araştırmalar, penis endotelinin onarılmasını ve erektil sinirlerin korunmasını hedefleyen kök hücre bazlı tedavilerin preklinik çalışmalarına odaklanmıştır. İlk çalışmalar, kök hücre veya gen modifiyeli kök hücre temelli tedavilerin, kalıcı etkinliğe sahip olabileceğini ve sonunda ED için bir tedaviye yol açabileceğini gösterdi. Embriyonik, mezenkimal, kas türevli ve adipoz türevli kök hücreler ve endotel progenitör hücreler gibi kök hücrelerin hepsi, farklı sinir potansiyellerine ve korpus kavernosum vasküler endotel hücrelerinin korunmasında ve onarımında farklılaşma potansiyellerine ve bariz avantajlara sahiptir. Kök hücre temelli tedaviler, insan erektil disfonksiyonuna etkili bir yaklaşım olacağını göstermektedir.
Disfonksiyonun esas nedenine bağlı olarak- bunun sinir hasarı, doku ve/veya kan damarı hasarı olup olmadığına veya disfonksiyona neden olan diyabet gibi altta yatan başka bir durumun varlığı göz önünde bulundurularak kök hücreler hastanın damarından, intravenöz (İV) olarak ve hedef bölgeye enjeksiyonlar şeklinde uygulanır. Bu, kök hücrelerin kan yoluyla ve ayrıca kanın ulaşmadığı her yerde lokal olarak istenen bölgeye ulaşmasını sağlar. Erektil disfonksiyonun tekrarlanmasına neden olabilecek semptomları ekarte edecek önlemlerin de alınması gerekmektedir.
Yaşa bağlı maküler dejenerasyon veya AMD, göz makülünün bir dökümüdür ve 65 yaşın üzerindeki kişilerde oldukça yaygındır. Maküler, retinanın küçük bir bölgesidir ve merkezi görüş ve ince ayrıntıları görmekten sorumludur. İki tür maküler dejenerasyon, kuru maküler dejenerasyon ve ıslak maküler dejenerasyon vardır. Her ikisi de merkezi görüşü etkiler ancak ıslak tipte dejenerasyon çok daha hızlı gerçekleşir ve kuru tipten daha belirgindir. Kuru halde kullanılmazsa kuru tip ıslak tipe dönüşebilir.
Yağdan türetilmiş kök hücreler, makülerdeki yeni hücrelere farklılaşacak, hasarlı hücrelerin yerini alacak veya hücrelerin kendilerini tamir etme yeteneklerini destekleyecek ve geliştireceklerdir.
Amerikan Ulusal MS Derneği'ne göre, multipl skleroz, beyindeki ve beyin ile vücut arasındaki bilgi akışını bozan merkezi sinir sistemini etkileyen, öngörülemeyen, engelleyici bir hastalıktır. Bilim adamları henüz MS'in nedenlerini belirleyemedi, bilinenlerin çoğu, genetik olarak yanıt vermeye yatkın bir kişide, tanımlanamayan çevresel faktörün hastalığı tetiklediğidir. Dünya çapında, 2,3 milyondan fazla insan MS'den etkilenmektedir. Tıptaki bazı ilerlemeler hastalığın ilerlemesini yavaşlatmış olmasına rağmen şu anda MS tedavisi mümkün değildir. Ancak, rejeneratif tıpta ana akım aracı olan kök hücreler, semptomları iyileştirmek ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için olası bir terapi olarak incelenmektedir. Bir tedavi bulma ihtiyacı ya da en azından bu hastalıktan muzdarip olan insanlara bir rahatlama ihtiyacı, umut verici sonuçlar elde etmek için hücre bazlı tedavilerdeki araştırmaları tetiklemiştir.
Pulmoner fibroz (PF), hepsi akciğer skarlaşmasına neden olan interstisyel akciğer hastalığı olarak adlandırılan bir hastalık ailesine aittir. Akciğer dokusu izini sürdüğünde kalınlaşır ve sertleşir ve bir kişinin nefes alma yeteneğini azaltır, zora sokar. Bazen fibrozun nedeni bulunabilir, ancak bulunamadığında hastalığa idiyopatik pulmoner fibroz (IPF) olarak adlandırılır.
PF'nin en yaygın nedenlerinden bazıları şunlardır: Bazı viral enfeksiyonlar, sigara içimi, çevresel kirleticiler, bazı ilaçlar, GÖRH ve genetik faktörlerdir. Bu hastalığın tedavisi yoktur. Tedaviler, akciğer dokusunda daha fazla iz oluşmasının önlenmesine ve çoğunlukla iltihaplanmanın önlenmesinde daha iyi yaşam ve ilaç kalitesine odaklanmaktadır. Mevcut tedavilerden bazıları oksijen tedavisi, pulmoner rehabilitasyon ve bazı durumlarda bir akciğer naklidir.
Son yıllarda, giderek daha fazla sayıda çalışma yağ dokusu kaynaklı kök hücrelerle yapılan tedavinin PF ve İPF ilerlemesini yavaşlatacağını göstermiştir. Klinik çalışmalarda, özellikle IPF için -hastalığın ölümcül şekli- 6 ay, randevuları takip eder ve testler yürüme mesafesinde ve zorunlu hayati kapasitede iyileşme göstermiştir.
Retinitis Pigmentosa (RP), nadir görülen (dünya genelinde 4.000 kişiden 1'i), retinadaki çubuk ve koni hücrelerinin kaybını ve parçalanmasını içeren bir grup genetik bozukluktur. RP, 50'den fazla farklı genin herhangi birinde bulunan zararlı mutasyonlar nedeniyle kalıtsal bir hastalıktır. Bu mutasyonların üç farklı etkisi vardır. Birincisi, mutasyon o kadar şiddetlidir ki vücut genin kodladığı proteini yapamaz. İkincisi, mutasyonun gen içindeki kodu değiştirdiği ve sonuçta toksik bir proteinin üretildiği yerdir. Sonuncusu, mutasyonun, işe yaramayan anormal bir proteine yol açan kodu değiştirdiği anlamına gelir. Üçü de foto reseptörlerin zarar görmesine neden oluyor. Hastalığın başlangıç evrelerinde, insanlar gece körlüğünden ve daha sonra periferik görme kaybından dolayı daha fazla acı çekiyorlar. Bu şikayetler çocukluk döneminde başlar, ancak ilerleme etkilenen gene bağlı olarak değişse de, RP'li hastaların çoğunda görme yetisinin çoğunu kaybedecek olan mutasyona neden olur.
Günümüzde çoğu insan, belirtileri hafifletmek ve Vitamin A palmitat ile tedavi, hücre bazlı tedaviler veya şimdiki gibi hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için sadece birkaç deneysel uygulama şeklinde olduğundan hastalar görme kaybıyla yaşamayı öğrenmek zorundadır.
Daha yeni, gen terapisi olasılığı. Hücre bazlı tedaviler, enjekte edilen kök hücrenin, hasarlı hücrelerin yerini aldığını veya hayatta kalma hücrelerine yardımcı olan faktörler salgıladığını göstermiştir. Otolog adipoz türevli kök hücrelerin (ADC'ler), daha iyi sonuç vermesi için uzman bir göz doktoru tarafından enjekte edilmeli, ayrıca mannitol ile desteklenmiş kök hücre damardan (IV) ve lokal enjeksiyon şeklinde uygulanmaktadır.
Romatoid artrit (RA), birçok doku ve organı etkileyebilen kronik sistemik inflamatuar bir hastalıktır. RA, esas olarak vücuttaki antikorların hastanın kendi sağlıklı hücrelerine saldırdığı sistemik bir otoimmün hastalık olarak kabul edilir. RA'nın nedeni bilinmemekle birlikte, otoimmünite hem kronik durumunda hem de ilerlemesinde önemli bir rol oynar. RA öncelikle eklemlere saldırır. Hastalık süreci sıklıkla eklemlerin kıkırdak ve ankiloza (anormal immobilite ve kemiklerin birleşmesine) yol açar. Romatoid Artrit ayrıca akciğerlerde, perikardiyumda, plevrada ve sklerada ve ayrıca deri altı dokuda en yaygın görülen nodüler lezyonlarda yaygın enflamasyona neden olabilir.