Nobel Tıp Ödülü bu yıl, gen teknolojisinde yeni bir yöntem geliştiren üç bilim adamına verildi.
Nobel Tıp Ödülü bu yıl, gen teknolojisinde ‘gen hedefleme’ diye isimlendirilen yeni bir yöntem geliştiren ikisi Amerikalı biri İngiliz üç bilim adamına verildi. Bu teknik ile, insanlarda görülen hastalıklar farelerde de yaratılarak hastalıkların sebepleri ve tedavisi araştırılabiliyor; her bir genin tek tek çeşitli hastalıklarda ve sağlıkta ne gibi rolleri olduğu belirlenebiliyor.
**Her insan birer küçük fare
**
Gen hedefleme yönteminin prensibi basit bir anlatımla spesifik bir genin yok edilmesine dayanıyor. Böylece bu yok edilen genin fonksiyonları ve çeşitli hastalıklarda ne gibi rolleri olduğu ortaya konabiliyor.
Tek bir genin etkinliği ortadan kaldırılarak embriyonun nasıl geliştiği, yaşlanmanın özellikleri ve normal fizyoloji de incelenebiliyor. Bugüne kadar da 10 binden fazla fare geni etkisiz hale getirilebildi ve yakın bir gelecekte bu, genlerin tümü için mümkün olabilecek.
Bu deneylerde farelerden yararlanılıyor. Çünkü, sahip oldukları organlar ve genetik özellikleri bakımdan insana en yakın hayvan fare. Fare genlerinin dizilişleri insanlarınki ile yüzde 95 uyumlu. İnanması belki zor ama, genetik olarak ‘her insan küçük bir fare’ den başka bir şey değil.
**Üçü de ayrı çalışıyor
**
Ödülü kazanan üç bilim adamı araştırmalarına 1980’ li yıllarda ayrı ayrı başlamışlar. Bunlardan Capecchi ve Smithies önce bir hücrenin kromozomlarında spesifik bir yere yabancı bir DNA’ yı sokmayı başardılar. Soktukları DNA hedef gendeki DNA’ ya çok benziyorsa hücrenin bunu aldığını ve hedef genle değiştirdiğini belirlediler. Bu sonradan sokulan DNA modifiye edilebilir olduğundan, spesifik genlerin değiştirilebilmesinin yolu da açılmış oldu.
İşin ilginç tarafı, bu araştırmalara maddi destek sağlayan National Institute of General Medical Science isimli kuruluşun ilk önce bu deneylerin hiçbir işe yaramayacağını söyleyerek burs vermeyi reddetmesi. Ancak, Capecchi yılmıyor; enstitünün başka kaynaklarından elde ettiği fonlarla araştırmalarına devam ediyor. ‘Bu bir kumardı ve ben kazandım’ diye ekliyor Capecchi.
Evans isimli bilim adamı ise ‘embriyonik kök hücre araştırmalarının babası’ olarak biliniyor. Önce, fare embriyosundan daha sonra sperm ve yumurta dahil vücuttaki çeşitli hücrelere farklılaşabilen kök hücreleri üretti. Birkaç yıl sonra kültürde üretilen kök hücreleri gelişmekte olan embriyoya enjekte ederek dokularının bir kısmı kök hücrelerden bir kısmı da embriyo hücrelerinden oluşan ve sahip oldukları özellikler sonraki nesle de taşınan fareler elde etti.
İşte, bu üçlünün birbirlerinden bağımsız olarak yaptıkları araştırmalar sonucunda embriyonik kök hücreler kullanılarak genleri değiştirilen veya yok edilen fareler sayesinde 500 hastalığın ‘hayvan modelleri yaratılabildi’. Bu modeller sayesinde de bu hastalıkların sebepleri belirlenebilecek ve muhtemelen de kesin tedavileri mümkün olabilecek.
Kalp hastalıkları, hipertansiyon, kanser, diyabet… gibi tüm ömür boyu devam eden, sürekli ilaç kullanmayı gerektiren ve ölümcül olan birçok hastalığın artık sonu gelecek.
**Farelere teşekkür borcumuz var
**
İnsanlar tedavisi olmayan hastalıklardan kurtulacaklarına, bilim adamları alacakları ödüle sevinirken, sanırım fareleri düşünen pek kimse yok. Yıllardan beri bilime yaptıkları katkıları… bizim için katlandıkları fedakârlıkları ve hele de çok yakın akraba denecek kadar genetik benzerliklerimizi öğrendikten sonra, şu evlerimizde rastlamaktan nefret ettiğimiz, kadınların gördüklerinde çığlığı basıp iskemle üzerine sıçradıkları farelere karşı daha sevecen olmalıyız diye düşünüyorum; haksız mıyım.
Prof. Dr. Ahmet Rasim Küçükusta
Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
Göğüs Hastalıkları Bölümü Öğretim Üyesi