Hemofili Hastalarına Gen Tedavisi Müjdesi

Bugüne kadar ilaç tedavisiyle hayatlarını idame ettirmek zorunda kalan, kalıtsal ve kronik bir kan hastalığı olan hemofili hastaları için gen tedavisi çalışmasına başlanılacak.

Konuyla ilgili uzun yıllardır çalışma yapan Prof. Dr. Kaan Kavaklı önderliğinde Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Ege Hemofili merkezi yoğun çalışmalar sonucu gönüllü hastalarla çalışmaya başlayacak. 10. Ulusal Hemofili Kongresi İzmir Çeşme Sheraton Otel’de hekim, hemşire, sağlık teknisyeni, eczacılar, hemofili dernekleri, hasta ve hasta yakınlarının katılımıyla gerçekleştirildi. Hemofili Federasyonu Genel Başkanı ve Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Hematoloji Bölümü Öğretim Üyesi Prof. Dr. Kaan Kavaklı, kongre sonrası gazetecilere bilgi verdi. Hemofili hastalarına kalıcı çözüm getirebilecek ‘Gen Tedavisi’ hakkında bilgi veren Kavaklı, gen tedavisine Türkiye’de 2014 yılının ilk aylarında gönüllü hastalarla birlikte başlanılacağını kaydetti. Gen tedavisinde kullanılan yöntemleri anlatan Kavaklı, şöyle konuştu:

"Hemofili ömür boyu süren bir hastalık. Türkiye'de 5 bin hemofili hastası var. Eğer gen tedavisi başarılı olursa hastanın tamamen iyileşmesi söz konusu olacak. Hastalara umut ışığı olacak gen tedavisine 2014'te başlayacağız. Etik Kurulu ve Sağlık Bakanlığı'ndan gerekli izinlerin alınmasından sonra çalışmalara başlanacak. Yılsonuna kadar işlemlerimizi tamamlayacağız. Sonra gönüllü hasta bulacağız. Gönüllülerin 18 yaşından büyük ve ağır hasta olması gerekiyor. Kuşkusuz bu tedavinin bazı riskleri var. Ancak bugüne kadar yapılan araştırmalar başarılı gidiyor. 2014 yılı başından itibaren gen tedavisini deneme aşamasına geçmeyi umut ediyoruz."

TÜRKİYE’DE İLK

Tedavini uygulanması durumunda Türkiye’de ilk kez uygulanan bir tedavi yöntemi olacağını dile getiren Kavaklı, Gen tedavisine alınacak gönüllü sayısının 10 kişi ile sınırlı olacağına işaret etti. Kavaklı şöyle devam etti:

“Gen tedavisi şu anda Türkiye’deki hastaların hiçbirine uygulanmamış durumda. Eğer biz bunu yapabilirsek Türkiye’de ilk kez Gen tedavisi yapılmış olacak. Tabii bu tek başımıza yapabileceğimiz bir şey değil uluslar arası ortaklarınız lazım. Gen tedavisinde kullanılacak ürün Amerika’da üretiliyor. Yani bu teknolojik şartların sağlanması lazım. İngilizler bile Amerika’dan bu ürünleri getiriyorlar. Şu ana kadar sadece İngiliz hastalarında kullanıldı. 12 tane ingili vatandaşında kullanıldı. Oldukça başarılı gidiyor. Bu projede Amerika, İngiltere, Fransa, Hindistan ve Türkiye var. Türkiye’den Faz1 ini olan yapılacağı için şu anda 2 merkezde bu izin var bunların ikisi de Ege Üniversitesi’nde bunun dışında şu an Faz1 onayı olmadığı için, zaten başlaması mümkün değil. Şu aşamada biz uluslararası teklifi aldık Türkiye’nin de bu projeye katılması için. O nedenle biz de çok memnunuz.”

“5 BİN HEMOFİLİ HASTASI VAR”

Türkiye’de 5 bin hemofili hastası olduğunu belirten Kavaklı, hastaların tedavi masraflarının ise oldukça yüksek olduğunu ifade etti. İlaçları tamamının yurt dışından geldiğini ve kalıcı çözüm getirmediğini anımsatan Kavaklı:

“İlaçlar yurt dışından gelen pahalı ilaçlar. Ve hastaların kanamasını geçici olarak durduran ilaçlar. Bu açıdan bakarsak gen tedavisi kalıcı iyileşme sağlayacağı için ülke ekonomisi açısından da çok önemli. Hasta açısından da çok değerli. Mesela hasta haftanın iki üç günü damardan ilaç tedavisi yapmak orunda eğer gen tedavisi başarılı olursa tek bir enjeksiyonla, herhangi bir faktöre ihtiyacı olmadan hayatını sürdürmesi söz konusu olabilir. Ama tabi gen tedavisinin günlük pratiğe girmesi yaklaşık 5-10 yılı bulabilir. Ben şu anda 2014 yılının ilk aylarından söz ediyorum. Bütün hastaların başlaması için, bütün hastaların faydalanması için bir 5-10 yıl gerekebilir. Bütün hastaları şimdiden heyecanlandırmamız lazım. Ama Türkiye’nin şu anda bu projeye başlaması büyük bir başarıdır diye düşünüyorum.”