Tek seferlik aşıyla kalp krizi tarih oluyor!

Genom düzenleme yönteminin kullanıldığı, maymunlar üzerinde yapılan bir deneyde kalp krizi riskini artıran iki gen etkisizleştirildi. Sonuçlar, aynı yönetimin insanlar için de faydalı olma ihtimalini doğurdu.

New York Times'ın özel haberine göre söz konusu çalışmanın kamuoyula henüz paylaşılmayan raporu, Uluslararası Kök Hücre Araştırmaları Vakfı'nın bu yıl sanal ortamda düzenlediği yıllık toplantısında bilim insanlarına sunuldu.

LDL seviyesi yüzde 59, trigliserid yüzde 64 oranında düştü
Deneyde, 'kötü' olarak bilinen LDL kolestrolun seviyesini dengelemeye yarayan PCSK9 adlı gen ile trigliseridi dengeleyen ANGPTL3 adlı gen devre dışı bırakıldı. LDL kolestrol ve trigliserid seviyeleri yüksek olanlar için, dünyada ölüm nedenlerinin başında gelen kalp krizi veya felç riski çok daha yüksek. İlaç piyasasında LDL kolestrolü düzenleyen ilaçlar bulunsa da bunların, bir kaç haftada bir gibi düzenli aralıklarla alınması gerekiyor.

Tek müdahale ile bu sorunun ömür boyu ortadan kalkması için çözüm arayan bilim insanları, 13 maymunun genlerinde yapılan düzenleme sayesinde iki hafta LDL seviyelerini yüzde 59, trigliseridi ise yüzde 64 oranında düşürmeyi başardı.

İNSANLAR İÇİN ÇOK ERKEN

Elde edilen sonuç olumlu da olsa genom düzenleme metodunun insanlar için bir tedavi yöntemine dönüşme olasılığına oldukça uzaktayız. Deneyin yapıldığı maymunlarda, genlerdeki değişimin yan etkilerini görmek için bile henüz erkenken, 'insan genlerinde oynama' güvenliği ve etkinliği açısından tartışmalı bir konu.

Genom düzenlemenin beklenmedik sonuçlar verme ihtimali bulunuyor ve deyim yerindeyse "bir tarafı düzeltirken başka tarafı bozma" olasılığı en büyük tehlike olarak görülüyor.

Hayati olmayan diğer bir sorun ise, deneyde kullanılan yönetimin iki geni ne kadar süre etkisiz bırakacağı. Uzmanlar, "tek seferlik" olması hedeflenen tedavi yönteminin etkisinin ne kadar süreceğini klinik deneylerin göstereceğini ve zaman alacağını söylüyor.