Tıp dünyasında bir ilk gerçekleşti!

Dünyanın tek gen tedavi merkezi olan Milano San Raffaele-Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü’nde (TİGET), iki ayrı genetik hastalık üzerine gerçekleştirilen bu tekniğin, tıp tarihinde bir ilk olduğu açıklandı.

Milano San Raffaele-Telethon Gen Tedavisi Enstitüsü (TİGET), tıp tarihine geçecek bir tedaviye imza attı. 1995 yılında kurulmuş olan enstitüden yapılan açıklamaya göre genetik hastalıklarından dolayı hayati tehlikesi olan 6 çocuk, AIDS’e neden olan kötü huylu içerikten temizlenmiş HIV virüsü sayesinde yaşama sarıldı. Söz konusu arındırılmış virüs (lentivirüs), laboratuar ortamında çocukların kök hücrelerine bulaştırılarak, sağlam geni taşıyacak şekilde değiştirildi ve hasta olanın yerine kondu. Tedavi edilen kök hücreler tekrar çocuk hastaların kanına enjekte edildi. Bazen olumlu bazen olumsuz tepkime alınsa da uzun süren laboratuar denemelerinin ardından yarısı bağışıklık yetmezliği hastalığı Wiskott Aldrich Sendromu (WAS), yarısı ise sinir sistemini etkileyen metakromatik lökodistrofiden hastalığına sahip olan 6 çocukta oluşan DNA hasarında büyük oranda iyileşme tespit edildi.

DİĞER GENETİK HASTALIKLARA UMUT

Söz konusu genetik tedavi yöntemi, tıp dünyasında önemli bir gelişme olarak kaydedilirken, diğer genetik hastalıklara da çare olacağı düşünülüyor. Bu keşfi gerçekleştiren kişi ise, “Doktor AIDS” olarak anılan Luigi Naldini. Nadir rastlanan ve pek çok insanın yaşamına mal olan bu iki genetik hastalığa ilişkin çalışmalarına 1996 yılında başlayan TİGET Başkanı Naldini, geliştirdikleri bu yeni tekniğin uzun vadeli güvenli kullanımı için araştırmaların devam etmesi gerektiğine inanıyor.

Dünyaca ünlü bilim dergisi Science’te bu konuda makalesi yayımlanan Naldini, çeşitli ülkelerden gelen çocuklarda uygulanan 3 yıllık tedavi sonucunda olumlu sonuçlar elde ettiklerini belirtti.
15 yıldır süregelen bir inatla bu hastalıkların üzerine gittiğini söyleyen Naldini, bu konudan muzdarip olan hastalara somut bir sonuç vermenin mutluluğunu yaşadığını söyledi. Somut olarak 2010 yılında başlanan tedavi yönteminde 70 enstitü araştırmacısının emeği bulunduğu ve tedavinin Telethon Fonu desteğiyle şimdilik 19 milyon Euro’ya mal olduğu belirtildi. TİGET’in Pediyatrik Araştırmalar Ünitesi Sorumlusu Alessandro Aiuti ve Alessandra Biffi’nin ise hastaların klinik çalışmalarının koordinasyonunu üstlendiği ifade edildi.

TEDAVİ EDİLEN ÇOCUKLARIN ARASINDA CANALP DE VAR

4 yaşındaki Canalp Çınar da, 2011 yılından beri ailesinin refakatinde bu enstitüde tedavi gören minik hastalardan biri. Bir tür kalıtsal bağışıklık yetmezliği hastalığı olan WAS rahatsızlığına sahip Canalp, Türkiye’den belli aralıklarla Milano’ya gelerek tedavisini sürdürdü. Genç anne ve babanın ilk çocuğu olan Canalp’in doğumundan itibaren dışkısında kanama ve önüne geçilemeyen enfeksiyonlar oldu. Hastalığının teşhisi ise henüz 4 aylıkken konurken, gen tedavisine 18 aylıkken başlandı. Milano Başkonsolosluğu desteği ve Milano ve çevresinde faaliyet gösteren işadamlarının katkısıyla kurulan ALBA Derneği tarafından toplanan paralarla yapılan bir miktar maddi yardım da Canalp ve ailesinin tedavi süresince bu kentte kalmasını sağladı.

Canalp’in hastalığına sahip diğer çocuklar ise, teşhisi 5 yaşındayken konan 9 yaşındaki Samuel ve enstitüde tedavisine 13 aylıkken başlanan 3 yaşındaki ABD’li Jacop.