Türkiye’den Nadir Hastalıkların Tedavisi İçin Uluslararası İşbirliği

Yerli ilaç firması TRPharm tarafından, hastaların erişimde zorluklar yaşadığı Fenilketonüri gibi nadir rastlanan hastalıkların tedavisinde kullanılacak üç yetim jenerik ilaç Türkiye’den 25 ülkeye ilaç ihraç edilecek.Türkiye merkezli bölgesel bir ticari aktör olmak amacıyla AR-GE ve gelişmiş biyoteknolojik üretim kapasitesi yatırımlarıyla yenilikçi olmaya odaklanan TRPharm, Türkiye ve Orta Doğu’da üç yetim jenerik ilaç için Dipharma ile bölgesel bir ticari, imalat işbirliği anlaşması imzaladı. Bu önemli işbirliği ile nadir hastalıklar olarak tanımlanan ve kalıtsal hastalıklar olan Fenilketonüri (PKU), Gaucher Hastalığı ve Herediter Tirozinemi hastalığı için tedavi alternatifi sunulacak. Ürünler Türkiye, Körfez Arap Ülkeleri ve diğer Orta Doğu ülkelerinde TRPharm tarafından ruhsatlandırılmalarının ardından piyasaya verilecek. Taraflar, yetkili otoritelerden alınan onay ve gerekli işlemlerin yapılmasının ardından Türkiye’ye teknoloji transferi gerçekleştirecek.Hastalıklar nadir ama etkisi çok fazlaİşbirliği hakkındaki görüşlerini belirten TRPharm Genel Müdürü Mehmet Göker, "Nadir hastalıklar, en yenilikçi tedavileri mümkün olan en erişilebilir şekilde pazara sunmak açısından şirketimizin vizyonuyla daima uyumlu olmuştur. Bu ürünler çok ciddi hastalıklardan muzdarip olan hastaları tedavi etmek için geliştirilmiştir. Bu hastalıklardan etkilenen hasta sayısı nüfusun sadece küçük bir kısmını oluşturmasına rağmen, hastalığın; hastalar ve sevdikleri insanlar üzerindeki etkisi genellikle dramatiktir. Bu işbirliğinin, uzmanlaşmış ve maliyetli tedavilere daha uygun fiyatlı ilaç tedarikiyle sağlık bütçelerini destekleyerek bölgede daha geniş bir hasta grubuna erişilmesini sağlayacağına inanıyoruz. Girişimimizin amacı; Türkiye’yi bölgesel bir üretim merkezi olarak konumlandırarak Türkiye, Orta Doğu ve Kuzey Afrika için yerel üretim kapasitelerini daha genişletmektir. Bu önemli görevde, ilaç sektöründe uzun zamandır tecrübeli olan Dipharma gibi değerli bir İsviçre şirketi ile ortaklık kurduğumuz için onur duyuyoruz" dedi.Fenilketonüri ülkemizde daha sık görülüyorKalıtsal metabolik bir hastalık olarak tanımlanan Fenilketonüri, tedavi edilmediğinde geri dönüşümsüz ve ilerleyici beyin hasarına neden oluyor. Doğumdan hemen sonra bebeğin topuğundan alınan bir damla kanla tespit edilebilen hastalık, Türkiye’de de sık görülüyor. Verilere göre, Türkiye’de doğan her 3 bin-4 bin 500 çocuktan biri fenilketonüri tanısı alıyor. Bu oranın yüksek olmasında akraba evliliğinin etkili olduğunu ifade ediliyor.Gaucher hastalığı da nadir, kalıtımsal bir lizozomal depo hastalığı olarak tanımlanıyor ve bazı yağlı maddelerin, dalak, kemik iliği, karaciğer ve akciğerde, bazen de beyinde birikmesine neden oluyor.Kalıtsal metabolik hastalıklar içinde yer alan Herediter Tirozinemine, yeni doğan veya çocukluk döneminde tanı konulabiliyor. İlgili enzimlerdeki sorunlara bağlı olarak karaciğer, böbrek, sinir sistemi etkileniyor ve kişinin göz ve cildinde değişiklik söz konusu oluyor.TRPharm Yenilikçi ilaçlara odaklanıyorTRPharm Türkiye’de yerel pazarın dışında MENA bölgesinde monoklonal antikor teminine yönelik bir biyoteknolojik üretim tesisi inşa etmenin yanı sıra ruhsatlandırmadan başlayarak klinik programların tüm evrelerinin gerçekleştirilmesine kadar yeni ve yenilikçi ilaçların piyasaya sürülmesine odaklanıyor. TRPharm başta onkoloji, viroloji, enflamatuar ve nadir hastalıklar olmak üzere geniş bir ürün portfolyosuna sahip.Dipharma S.A. ise nadir hastalıklar için yüksek kaliteli ve yenilikçi ilaçlar geliştirmede uzmanlaşmış bir İsviçre firmasıdır. Dipharma S.A. küresel bir varlık kazanmış üçüncü nesil aile şirketlerinin bir parçasıdır. Nadir genetik bozuklukların tedavisinde kullanılan bir ürün portföyüyle Dipharma S.A., doğuştan gelen metabolik hastalıklardan etkilenen insanlar için uygun maliyetle ve küresel erişime sahip gelişmiş çözümler sunmak için çalışmalarını sürdürmektedir.